Una innovativa terapia genica inverte la progressione della sclerosi multipla

I risultati ottenuti dall’equipe, pubblicati sulle pagine della rivista scientifica Molecular Therapy, potrebbero portare allo sviluppo di un medicinale in grado di curare non solo la sclerosi multipla ma anche moltissimi altri disturbi autoimmuni

Una innovativa terapia genica inverte la progressione della sclerosi multipla
di R.Z.

La progressione della sclerosi multipla può essere arrestata e persino invertita. Un team di ricercatori della University of Florida Health è riuscito nell’impresa testando una nuova tecnica di terapia genica su un gruppo di cavie animali affette dalla patologia. Il risultato è stato possibile combinando un gene responsabile della produzione di una proteina chiamata glicoproteina oligodendrocita mielinica ​​con un farmaco già esistente. I risultati ottenuti dall’equipe, pubblicati sulle pagine della rivista scientifica Molecular Therapy, potrebbero portare allo sviluppo di un medicinale in grado di curare non solo la sclerosi multipla ma anche moltissimi altri disturbi autoimmuni.

Una malattia che colpisce milioni di persone

Ad oggi la sclerosi multipla risulta essere la malattia neurologica più comune nei giovani adulti. Nel mondo colpisce circa 2 milioni e 300 mila persone. Si tratta di un “disordine” finora incurabile che si scatena nel momento in cui il sistema immunitario attacca la guaina mielinica che circonda le fibre nervose, creando problemi di debolezza muscolare, della visione, del linguaggio e coordinamento muscolare. I ricercatori, si legge sulle pagine delle rivista scientifica, si sono serviti di un virus geneticamente modificato - reso dunque innocuo - noto come virus adeno-associato. Questo ha permesso di fornire un gene responsabile della produzione della glicoproteina oligodendrocita mielinica nei fegati dei modelli animali.

Il professor Brad E. Hoffman, responsabile del team di scienziati, ha spiegato che questo processo immunitario-mediato comporta l’attivazione di cellule immunitarie note come cellule T effettrici auto-reattive. Tali cellule attaccano le proteine ​​nella mielina, inclusa la glicoproteina oligodendrocita mielinica (MOG). Le cellule T regolatorie normalmente frenano l’attività nociva delle cellule T effettrici auto-reattive, ma ciò non accade nelle persone con SM. Studi precedenti hanno dimostrato che le cellule T regolatorie possono aiutare a prevenire il danno mielico causato da cellule T effettrici e auto-reattive, nonché alcuni sintomi neurologici di SM. Tuttavia, Hoffman e colleghi notano ora che gli effetti sono di breve durata.

Il trattamento con l’adeno-virus ha scatenato la produzione di cellule T regolatorie, che hanno soppresso l’attacco del sistema immunitario che a sua volta provoca la sclerosi multipla. Il gene è stato consegnato nel fegato perché ha la capacità di indurre la tolleranza immune. “Utilizzando una piattaforma di terapia genica testata clinicamente - afferma Hoffman - siamo in grado di indurre la produzione di cellule T regolatorie molto specifiche che attaccano le cellule T auto-reattive che sono responsabili dello sviluppo della sclerosi multipla”.

Il trattamento ha una longevità elevata

La proteina, glicoproteina oligodendrocita mielinica è stata trovata efficace nel prevenire e invertire la distrofia muscolare da sola. Un gruppo di cinque modelli di topi che hanno ricevuto la terapia genica non ha sviluppato l’encefalomielite autoimmune sperimentale, che è l’equivalente nel topo della sclerosi multipla negli esseri umani. Hoffman è stato anche incoraggiato dalla longevità del trattamento. Dopo sette mesi, i modelli di topi trattati con terapia genica non mostravano segni di malattia, rispetto a un gruppo di modelli di topi non trattati che avevano problemi neurologici dopo 14 giorni. Quando la proteina è stata combinata con la Rapamicina - farmaco usato per  prevenire il rigetto del trapianto di organi – la sua efficacia è stata ulteriormente migliorata. Tra i modelli di topo che sono stati somministrati con la Rapamicina e la Terapia genica, il 71% e l’80% sono entrati in una remissione quasi completa dopo avere sviluppato la paralisi dell’arto posteriore.

Le potenzialità del farmaco sono impressionanti

“Questo - spiega il responsabile dello studio - dimostra che la combinazione utilizzata può essere particolarmente efficace per arrestare rapidamente la paralisi”. Le potenzialità del farmaco sono impressionanti ma i ricercatori vogliono tenersi cauti perché, per il momento, non hanno compreso perfettamente il meccanismo dettagliato di questo processo. “Prima che la terapia possa essere testata negli esseri umani in uno studio clinico - ha concluso il ricercatore dicendosi certo dell’imminente successo - sarà necessaria un’ulteriore ricerca su altri modelli preclinici”.

Riferimenti