Sviluppato un nuovo farmaco efficace contro l’Alzheimer. I ricercatori: “Ne blocca la progressione”

Un team internazionale di scienziati ha sviluppato un farmaco rivoluzionario che potrebbe cambiare il corso delle malattie neurodegenerative come l'Alzheimer. Il farmaco, chiamato RI-AG03, agisce sui due principali "punti caldi" che promuovono l'aggregazione della proteina Tau nel cervello, un fattore chiave nella neurodegenerazione.

Un farmaco innovativo contro l'Alzheimer

Per la prima volta, i ricercatori hanno creato un inibitore peptidico in grado di prevenire l'accumulo di proteine Tau sia in studi di laboratorio che in organismi viventi. RI-AG03 ha dimostrato efficacia nel bloccare l'aggregazione della proteina Tau, aprendo nuove prospettive nel trattamento delle malattie neurodegenerative.

La proteina Tau e la neurodegenerazione

Le proteine Tau svolgono un ruolo cruciale nel mantenimento della struttura e della funzione dei neuroni. Nel morbo di Alzheimer, tuttavia, queste proteine subiscono modifiche patologiche, aggregandosi e formando grovigli neurofibrillari. Questi grovigli ostacolano la comunicazione tra i neuroni, portando alla loro degenerazione e causando il declino cognitivo caratteristico della malattia.

RI-AG03: un approccio a doppio bersaglio

Una delle innovazioni chiave di RI-AG03 è la sua capacità di colpire entrambe le regioni della proteina Tau dove l'aggregazione tende a verificarsi, conosciute come "hotspot". Mentre i trattamenti attuali si concentrano su uno solo di questi punti, RI-AG03 blocca entrambi, aumentando l'efficacia nell'inibire la formazione dei grovigli neurofibrillari. "Ci sono due regioni della proteina Tau che agiscono come una cerniera per consentirle di aggregarsi – ha spiegato il professor Amritpal Mudher, dell'Università di Southampton -. Per la prima volta, abbiamo un farmaco che è efficace nell'inibire entrambe queste regioni".

Un approccio mirato e sicuro

RI-AG03 rappresenta un progresso significativo non solo per la sua efficacia, ma anche per la sua sicurezza. Essendo un inibitore peptidico specificamente progettato per la proteina Tau, il farmaco riduce il rischio di effetti collaterali indesiderati che derivano dall'interazione con altre proteine. "Gli attuali inibitori dell'aggregazione - ha detto il dottor Anthony Aggidis, autore principale dello studio - hanno avuto molti effetti collaterali perché possono interferire con le funzioni di molte altre proteine. RI-AG03 è specificamente progettato contro la proteina Tau, il che significa che è meno probabile che interagisca in modo indesiderato con altre proteine".

Test di efficacia su moscerini della frutta

Per valutare l'efficacia di RI-AG03 in organismi viventi, il farmaco è stato somministrato a moscerini della frutta geneticamente modificati per esprimere la Tau patogena. I risultati sono stati promettenti: il farmaco ha soppresso la neurodegenerazione e ha prolungato la vita delle mosche di circa due settimane, un'estensione significativa data la loro breve durata di vita. "Quanto più alto è il dosaggio somministrato – evidenzia il professor Mudher -, tanto maggiore è il miglioramento che abbiamo riscontrato nella durata della vita del moscerino della frutta".

Conferme da studi cellulari umani

Per assicurarsi che i risultati non fossero limitati ai moscerini della frutta, i ricercatori dell'University of Texas Southwestern Medical Centre hanno testato RI-AG03 su linee cellulari umane. Anche qui, il farmaco ha mostrato la capacità di penetrare nelle cellule e ridurre l'aggregazione delle proteine Tau.

Il ruolo della Lancaster University e dei suoi ricercatori

La ricerca è stata condotta da un team internazionale che includeva scienziati della Lancaster University. In particolare, il defunto Professor David Allsop e il defunto Dottor Nigel Fullwood hanno avuto un ruolo cruciale nello sviluppo iniziale di RI-AG03 utilizzando la biologia computazionale. Il tutto è stato possibile però grazie al sostegno dell'Alzheimer's Society UK. "Questa ricerca - ha sottolineato il dottor Richard Oakley, direttore associato per la ricerca e l'innovazione - sta compiendo passi promettenti verso una nuova terapia unica nel suo genere che prende di mira la Tau, una proteina dannosa nel cervello delle persone affette da Alzheimer. È un sviluppo entusiasmante e non vediamo l'ora di vedere dove ci porterà".

Prossimi passi

Il team di ricerca prevede di avanzare agli studi sui roditori come prossimo passo prima di avviare le sperimentazioni cliniche sugli esseri umani. L'obiettivo è confermare l'efficacia e la sicurezza di RI-AG03 in organismi più complessi e, eventualmente, sviluppare un trattamento praticabile per le malattie neurodegenerative. La scoperta di RI-AG03 rappresenta un potenziale punto di svolta nella lotta contro l'Alzheimer e altre malattie neurodegenerative. Colpendo in modo mirato e simultaneo i due principali punti di aggregazione della proteina Tau, il farmaco offre una nuova speranza per trattamenti più efficaci e con meno effetti collaterali. "La nostra ricerca - ha affermato il dottor Aggidis - rappresenta un passo importante verso la creazione di trattamenti in grado di prevenire la progressione di malattie come l'Alzheimer. Questo approccio unico potrebbe contribuire ad affrontare il crescente impatto della demenza sulla società, offrendo una nuova opzione tanto necessaria per il trattamento di queste malattie devastanti".

Fonte:
Alzheimer’s & Dementia