Alzheimer, un farmaco sperimentale ripristina la funzione cognitiva

L'Alzheimer colpisce milioni di persone nel mondo, privandole gradualmente della memoria e delle capacità cognitive. Una recente ricerca condotta dal Centre for Addiction and Mental Health (CAMH) suggerisce che un farmaco sperimentale, denominato GL-II-73, potrebbe invertire i deficit di memoria e riparare il danno cerebrale nelle prime fasi della malattia. Pubblicati sulla rivista Neurobiology of Aging, i risultati dello studio evidenziano un significativo recupero delle funzioni cognitive nei topi affetti da Alzheimer, offrendo nuove prospettive per trattamenti futuri.

Un nuovo approccio alla neurodegenerazione

Le attuali terapie per l'Alzheimer si concentrano principalmente sulla riduzione dell’accumulo di beta-amiloide nel cervello, un marker caratteristico della malattia. Tuttavia, nessun farmaco finora è riuscito a ripristinare la memoria o a riparare i danni neuronali. GL-II-73 adotta una strategia diversa: agisce sui recettori GABA nella regione dell'ippocampo, un'area cruciale per la memoria e l'apprendimento. Gli scienziati ritengono che questa modulazione possa ristabilire le connessioni sinaptiche danneggiate, migliorando così le capacità cognitive dei pazienti.

Dallo studio preclinico ai risultati sui modelli animali

Il team di ricerca, guidato dai dottori Etienne Sibille e Thomas Prevot, ha testato il farmaco su due gruppi di topi: un gruppo geneticamente predisposto allo sviluppo di Alzheimer e un gruppo sano, utilizzato come controllo. Le somministrazioni sono avvenute in due modalità: una dose singola per valutare gli effetti immediati e un trattamento cronico di quattro settimane per studiare le risposte a lungo termine.

"I risultati sono stati sorprendenti", ha dichiarato il dottor Sibille. "Abbiamo scoperto un punto critico di vulnerabilità nei circuiti cerebrali coinvolti nell'Alzheimer, e questo farmaco potrebbe rappresentare una svolta per il trattamento della malattia".

Recupero della memoria: una speranza concreta

Dai test condotti è emerso che, nei modelli di Alzheimer in fase iniziale, una singola dose di GL-II-73 è stata sufficiente per ripristinare le capacità mnemoniche dei topi trattati, rendendole comparabili a quelle dei topi sani. Nei casi più avanzati, il trattamento cronico ha mostrato comunque benefici, sebbene in misura ridotta.

"GL-II-73 ha dimostrato una notevole capacità di migliorare la funzione cognitiva, specialmente se somministrato precocemente", ha aggiunto il dottor Prevot. "Oltre a migliorare la memoria, il farmaco ha favorito la crescita di nuove connessioni neuronali, fondamentali per l'apprendimento e il mantenimento delle capacità cognitive".

Verso la sperimentazione umana

Il promettente esito di questa ricerca ha accelerato il processo di sviluppo del farmaco, portando alla fondazione di Damona Pharmaceuticals, una startup biotech sostenuta dal CAMH e specializzata nella commercializzazione di trattamenti per disturbi neurologici. Il CEO dell'azienda, John Reilly, ha confermato che GL-II-73 ha ottenuto l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) per avviare i primi studi clinici sull’uomo nel 2025.

"Con il supporto di investitori e un team di esperti, siamo pronti a portare questa molecola innovativa alla fase di sperimentazione clinica", ha dichiarato Reilly. "L'obiettivo è offrire una terapia realmente efficace per i pazienti affetti da Alzheimer e altre patologie neurodegenerative".

I risultati ottenuti suggeriscono che GL-II-73 potrebbe rappresentare un'opzione terapeutica rivoluzionaria, capace di contrastare la progressione dell'Alzheimer agendo direttamente sulle funzioni neuronali. Sebbene la strada verso un farmaco disponibile sul mercato sia ancora lunga, la ricerca in corso segna un passo significativo nella lotta contro una delle malattie più devastanti della nostra epoca.

Fonte:

Neurobiology of Aging