Farmaco anti-cancro progettato dall’AI: ISM5939 rivoluziona la lotta ai tumori e ottiene l'ok della FDA

Un nuovo traguardo per i farmaci progettati dall’intelligenza artificiale. Insilico Medicine, azienda leader nella scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale, ha ottenuto l’autorizzazione IND dalla Food and Drug Administration (FDA) per ISM5939, un potenziale inibitore orale di piccole molecole con target ENPP1. Il farmaco, considerato un potenziale best-in-class, rappresenta il decimo traguardo per la pipeline di Insilico, con 10 molecole basate sull’IA approvate per le sperimentazioni cliniche.

ENPP1, un enzima chiave nella regolazione della segnalazione purinergica, è spesso sovraespresso nei tumori aggressivi, contribuendo a metastasi e prognosi sfavorevoli. La sua inibizione potenzia il sistema immunitario regolando i livelli di cGAMP, un attivatore del pathway cGAS-STING, noto per le sue capacità antitumorali. Sujata Rao, chief medical officer di Insilico Medicine, ha commentato: "Non vedo l’ora di osservare i segnali clinici imminenti di ISM5939. Con il suo profilo di sicurezza favorevole e l’elevato potenziale per la terapia combinata, è pronto ad ampliare significativamente le opzioni di trattamento per i pazienti oncologici".

Una scoperta rapida grazie all’intelligenza artificiale

ISM5939 è stato sviluppato utilizzando Chemistry42, il motore di chimica generativa di Insilico affiliato alla piattaforma Pharma.AI. Il composto è stato progettato e ottimizzato in soli tre mesi, grazie a modifiche strutturali precise e mirate, eseguite dai chimici farmaceutici dell’azienda. Gli studi preclinici hanno dimostrato un’efficacia antitumorale robusta negli esperimenti in vivo, oltre a un profilo di sicurezza e farmacocinetica (ADMET) promettente sia in vitro che in vivo.

"Il settore della scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale richiede casi concreti di proof-of-concept nel mondo reale" ha dichiarato Feng Ren, Co-CEO e direttore scientifico di Insilico Medicine. "Abbiamo dimostrato il potenziale della nostra piattaforma IA con traguardi costanti, tra cui 10 farmaci approvati per sperimentazioni cliniche. Siamo entusiasti di validare ulteriormente la nostra pipeline interna e di progredire nella scoperta di farmaci per il beneficio dei pazienti in tutto il mondo".

Un modello per il futuro della biotecnologia

Dal 2016, Insilico Medicine ha definito nuovi standard nella scoperta di farmaci, integrando biologia, chimica, sviluppo e ricerca nella sua piattaforma Pharma.AI. Con oltre 30 molecole nel portafoglio e 20 candidati preclinici nominati dal 2021, l’azienda ha dimostrato che l’intelligenza artificiale può accelerare significativamente i tempi di sviluppo.

Un esempio chiave è ISM001_055, il primo farmaco scoperto e progettato interamente con IA. Questo farmaco, pubblicato su Nature Biotechnology nel 2024, rappresenta un caso studio completo, dal target scoperto tramite algoritmi fino alla sperimentazione clinica di fase II. I risultati preliminari della fase IIa hanno mostrato sicurezza e tollerabilità eccellenti in tutti i dosaggi, oltre a miglioramenti dose-dipendenti nella capacità vitale forzata (FVC).

Fonte:
NewsMedical