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Cellule CARCIK efficaci nella lotta contro la leucemia linfoblastica B

Lo studio clinico condotto su 36 pazienti rivela remissione dell'83% e sopravvivenza a un anno del 57%: nuove prospettive nel trattamento post-trapianto

di R.Z.   
Foto Shutterstock
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Un'importante sperimentazione clinica, coordinata dalla Fondazione Tettamanti in collaborazione con l'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, ha dimostrato l'efficacia e l'elevata tollerabilità delle cellule CARCIK nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B recidiva dopo trapianto. Lo studio, pubblicato su Blood Cancer Journal, ha coinvolto 36 pazienti, tra cui 32 adulti e 4 bambini, trattati tra il 2019 e il 2023 con protocolli approvati dall'Agenzia Italiana del Farmaco. L'83% dei pazienti ha raggiunto una remissione completa ematologica, con una sopravvivenza generale del 57% a un anno e una risposta molecolare nell'89% dei casi.

Come funzionano le cellule CARCIK

Le CARCIK (Chimeric Antigen Receptor Cytokine Induced Killer) sono linfociti T geneticamente modificati in laboratorio, prelevati da donatori sani, per attaccare selettivamente le cellule tumorali. A differenza delle CAR-T tradizionali, che richiedono il prelievo dal paziente, le CARCIK vengono prodotte da sangue allogenico, senza l'utilizzo di vettori virali, grazie a sequenze di DNA chiamate trasposoni. Questo processo le rende meno costose, più semplici da realizzare e meno invasive. Una volta infuse, le cellule riconoscono specifici antigeni tumorali e li eliminano, attivando la risposta immunitaria attraverso il rilascio di citochine.

Una piattaforma italiana all'avanguardia

La produzione delle CARCIK avviene nel Laboratorio Verri dell'IRCCS San Gerardo di Monza, una delle poche cell factory europee in grado di sviluppare queste terapie. La Fondazione Tettamanti, attiva dal 1987, possiede due brevetti su queste cellule e coordina i lavori con 38 ricercatori. Al progetto collabora anche il Centro di Terapia Cellulare "Gilberto Lanzani" dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII, che si occupa della produzione per pazienti adulti. La tecnologia utilizzata apre prospettive anche per linfomi non Hodgkin refrattari e leucemie mieloidi acute.

Le dichiarazioni dei ricercatori

"Questo studio è il risultato di dieci anni di ricerca accademica che ha portato allo sviluppo clinico di un approccio innovativo per leucemie aggressive", ha dichiarato Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti. "La collaborazione con centri di eccellenza come Bergamo è stata fondamentale per raccogliere evidenze cliniche".

Anche Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento Oncologico dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII, ha evidenziato che "nonostante i progressi terapeutici, una parte significativa dei pazienti recidiva dopo trapianto. Lo studio CARCIK offre nuove speranze, con risposte molecolari nell'89% dei casi e sopravvivenze a tre anni del 58% in pazienti selezionati".

Sostegno e prospettive future

La sperimentazione ha ricevuto il supporto di numerosi enti, tra cui AIRC, Ministero della Salute, AIFA, Regione Lombardia, Cancer Research UK e altre fondazioni. I ricercatori proseguono ora con studi preclinici su tumori solidi e leucemie mieloidi, puntando a estendere l'uso delle CARCIK a nuovi ambiti terapeutici.

Fonti:

AIRC

Donor-derived CARCIK-CD19 cells engineered with Sleeping Beauty transposon in acute lymphoblastic leukemia relapsed after allogeneic transplantation | Blood Cancer Journal

di R.Z.   
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