Primo caso al mondo: bambino con la leucemia acuta salvo grazie a una cura sperimentale

Al Bambino Gesù si è riusciti a contrastare gli effetti collaterali Car-T con tecnica della depurazione del sangue

Primo caso al mondo: bambino con la  leucemia acuta salvo grazie a una cura sperimentale
TiscaliNews

Un bimbo con leucemia acuta è stato trattato con successo con una terapia sperimentale e dimesso dalla terapia intensiva dopo 15 giorni. Per la prima volta al mondo al Bambino Gesù (Opbg), per contrastare gli effetti collaterali della terapia Car-T è stata utilizzata l’Aferesi che consiste nella depurazione del sangue del paziente.

Cosa è l’Aferesi

Grazie alla tecnica innovativa si è riusciti a contrastare gli effetti collaterali infiammatori e potenzialmente letali della terapia Cart-T per il trattamento dei tumori del sangue. Il successo della terapia aferetica di depurazione del sangue è stato annunciato dalle aziende Aferetica (PMI del biomedicale) e CytoSorbents Corporation (società statunitense leader nei sistemi salva-vita). All’ospedale pediatrico di Roma è stato utilizzato un particolare filtro per la depurazione del sangue (CytoSorb) in associazione all'immunoterapia con cellule Car-T, che consiste nel manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario, i linfociti, per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore.

Nuova frontiera

L'obiettivo è contenere le complicanze di questa terapia, considerata la nuova frontiera nella lotta ai tumori del sangue. Il piccolo paziente del Bambin Gesù, affetto da una grave forma di leucemia acuta, è stato trattato dal team della Terapia Intensiva d'Urgenza e Oncoematologia pediatrica. La leucemia acuta rappresenta la forma più diffusa in età pediatrica: a livello nazionale si contano circa 400 nuovi casi l'anno.

Lo studio

La pubblicazione dello studio di Gabriella Bottari e dei suoi colleghi dell'Opbg suggerisce che l'uso dell'Aferesi combinato con la terapia Car-T può rappresentare una soluzione promettente per controllare le complicanze causate da questa terapia antitumorale, senza inficiarne in alcun modo l'azione. Attualmente, l'immunoterapia con cellule Car-T rappresenta la nuova frontiera per il trattamento dei tumori del sangue refrattari alla chemioterapia.

Gli effetti collaterali della Car-T

Nel 25% dei pazienti trattati - sia in ambito pediatrico sia adulto - si sviluppano però gravi effetti collaterali, la cosiddetta Cytokine Release Syndrome (CRS), caratterizzata da una risposta infiammatoria incontrollata e potenzialmente letale. Sino ad oggi, questa grave sindrome è stata trattata con farmaci che non sempre riescono però a controllare lo stato infiammatorio, oltre a sopprimere il sistema immunitario e aumentando il rischio di infezione grave.

Bimbo salvo grazie alla nuova terapia

Il team del Bambin Gesù ha deciso quindi - in questo caso grave - di ricorrere alla terapia aferetica, con l'obiettivo di depurare il sangue del paziente, tutto questo senza compromettere il sistema immunitario. Lo studio attesta che il paziente è stato salvato e dimesso dalla terapia intensiva, dopo 15 giorni.