Nuova speranza contro l'Alzheimer: scoperti composti che bloccano l'aggregazione delle proteine amiloidi

Un team internazionale, guidato dai ricercatori dell'Università di Toronto, ha sviluppato una piattaforma di screening efficiente utilizzando il nematode C. elegans per identificare composti in grado di inibire la formazione di proteine amiloidi. Queste proteine sono strettamente associate a malattie neurodegenerative come Alzheimer, Parkinson e Huntington. Grazie a questo sistema, il team ha analizzato oltre 2.500 composti, individuandone 40 con un promettente potenziale inibitorio.

Il problema delle proteine amiloidi

Le proteine amiloidi tendono ad aggregarsi all'interno o all'esterno delle cellule, formando strutture complesse e dannose. Questi aggregati proteici, noti per formare le placche beta-amiloidi nell'Alzheimer e i corpi di Lewy nel Parkinson, sono alla base di oltre 50 malattie umane. Attualmente, le terapie disponibili si concentrano solo sull'alleviamento dei sintomi, senza prevenire la formazione di questi aggregati.

Screening rapido con C. Elegans: una svolta nella ricerca

Il team ha dimostrato che il modello di C. elegans può essere utilizzato per lo screening di piccole molecole in grado di legarsi agli aggregati amiloidi, impedendo loro di crescere e aggregarsi ulteriormente. Questo processo è più rapido ed efficace rispetto ai metodi tradizionali basati su cellule in vitro o su modelli animali come topi e ratti. "Con il nematode, possiamo completare uno screening in una sola settimana, offrendo una rappresentazione più accurata degli stati di malattia", ha spiegato Muntasir Kamal, co-primo autore dello studio.

Nuovi composti per fermare la crescita amiloide

Uno dei composti più noti per legarsi agli amiloidi è il colorante Rosso Congo, utilizzato per colorare le aggregazioni nelle cellule dei nematodi. Tuttavia, il team ha identificato nuovi composti che superano il Rosso Congo in efficacia. Questi leganti si comportano come “segnaposto” innocui, impedendo alle proteine di formare strutture più complesse. Gli esperimenti in vitro hanno confermato l'efficacia di molti di questi nuovi composti, indicando il loro potenziale applicativo negli esseri umani.

Verso nuove terapie precliniche

La piattaforma di screening sviluppata dal team, guidato dal Professor Peter Roy, offre una base solida per la ricerca preclinica. "Speriamo che i risultati ottenuti con C. elegans possano tradursi in trattamenti efficaci per le malattie neurodegenerative", ha affermato Roy. Il sistema potrebbe essere utilizzato per sviluppare terapie farmacologiche che puntano direttamente agli aggregati amiloidi, portando nuove speranze per la cura dell’Alzheimer e altre patologie simili.

Supporto e collaborazioni

Questa ricerca innovativa è stata sostenuta dal Canada Research Chairs Program, dai Canadian Institutes of Health Research, dalla John Templeton Foundation e da UK Research and Innovation. Lo studio è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, segnando un passo avanti significativo nella lotta contro le malattie neurodegenerative.

Fonte:
Nature Communications