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Sclerosi multipla, farmaco sperimentale riduce del 50 per cento ricadute e riacutizzazione dei sintomi

Un nuovo studio clinico ha permesso di individuare un medicinale che potrebbe risultare superiore ai trattamenti standard oggi in uso. Il farmaco, chiamato Ublituximab, si è anche dimostrato migliore nel prevenire le aree di danno infiammatorio nel cervello

Roberto Zoncadi Roberto Zonca   
Foto Shutterstock
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Un team di ricercatori della NYU Langone di New York City ha individuato un farmaco che, benché non ancora approvato per il trattamento della sclerosi multipla dalla Food and Drug Administration statunitense, potrebbe rivelarsi presto fondamentale nel trattamento della patologia. Secondo lo studio clinico, coordinato dalla dottoressa Lauren Krupp, che dirige il centro di cura della sclerosi multipla della NYU Langone, l’adozione della nuova terapia potrebbe ridurre della metà le riacutizzazioni dei sintomi rispetto a un trattamento standard.

Il medicinale testato dall’equipe di scienziati si chiama Ublituximab, ha battuto un farmaco orale standard per la SM nel ridurre le ricadute dei pazienti. Il farmaco si è dimostrato migliore persino nel prevenire le aree di danno infiammatorio nel cervello. La FDA, evidenzia la casa farmaceutica produttrice del medicinale, avrebbe già avviato l’analisi dei dati della sperimentazione, e dovrebbe esprimersi entro la fine dell’anno. Se approvato, Ublituximab sarebbe l’ultimo di un nuovo gruppo di terapie per la SM chiamate anticorpi monoclonali anti-CD20: anticorpi progettati in laboratorio che prendono di mira specifiche cellule del sistema immunitario che guidano la progressione della Sclerosi multipla.

“Non si tratta di un farmaco rivoluzionario”, si affretta a precisare la dottoressa Krupp, ma il suo impiego potrebbe garantire molteplici benefici ai pazienti. La sclerosi multipla, malattia neurologica che colpisce circa 2 milioni e mezzo di persone in tutto il mondo, insorge solitamente tra i 20 e i 40 anni. Le origini non sono ancora del tutto chiare, ma la malattia è causata da un attacco mal guidato del sistema immunitario alla mielina del corpo, la guaina protettiva attorno alle fibre nervose della colonna vertebrale e del cervello. A seconda di dove si verifica il danno, i sintomi includono problemi di vista, debolezza muscolare, intorpidimento e difficoltà di equilibrio e coordinazione.

Nella maggior parte dei soggetti la malattia si presenta come forma recidivante-remittente, in cui i sintomi si manifestano per un periodo per poi attenuarsi. Nel tempo gli effetti tendono però a ripresentarsi sempre più forti: la malattia diventa costantemente progressiva. Le cellule del sistema immunitario chiamate cellule B sembrano svolgere un ruolo chiave nella guida della SM. Così negli ultimi anni si è assistito allo sviluppo di anticorpi monoclonali che riducono i linfociti B nel sangue. Un farmaco, chiamato Ocrelizumab (Ocrevus), è stato approvato negli Stati Uniti nel 2017. Un secondo - Ofatumumab (Kesimpta) - è seguito nel 2020. Entrambi gli anticorpi riducono i linfociti B prendendo di mira una proteina sulle cellule chiamata CD20.

“Ublituximab - commenta Lawrence Steinman, ricercatore capo del nuovo studio e professore di neurologia alla Stanford University - ha lo stesso obiettivo, ma è progettato per essere più potente nell’uccidere i linfociti B”. Steinman ha poi evidenziato che lo studio non ha messo Ublituximab a confronto diretto con nessuno dei due anticorpi anti-CD20 esistenti: Quindi non è noto se sia più o meno efficace. Ma un potenziale vantaggio: può essere somministrato rapidamente”. Sia Ocrevus che Ublituximab richiedono ai pazienti di recarsi in una struttura medica per le infusioni ogni sei mesi. Ma un’infusione di Ocrevus richiede circa tre ore, mentre Ublituximab può essere somministrato in un’ora. Kesimpta, nel frattempo, evita del tutto le infusioni. Si assume a casa una volta al mese, usando un autoiniettore. “Ci sono soluzioni diverse per persone diverse - ha detto Steinman -. Penso che sia sempre bello avere delle opzioni”.

I risultati della sperimentazione, basati su oltre mille pazienti affetti da sclerosi recidivante-remittente, sono stati pubblicati integralmente sulle pagine del New England Journal of Medicine. Circa la metà dei soggetti è stato trattato con le infusioni di Ublituximab, mentre l’altra metà ha assunto il farmaco orale Aubagio (teriflunomide). In 96 settimane, i pazienti trattati con Ublituximab avevano la metà delle probabilità di avere una ricaduta, con un tasso medio annuo di poco inferiore a 0,1, contro quasi 0,2 tra i pazienti con Aubagio. E sulle scansioni MRI, hanno mostrato meno aree di infiammazione nel cervello.

I linfociti B sono responsabili della produzione di anticorpi che combattono le infezioni. Quindi una delle principali preoccupazioni per la sicurezza dell’esaurimento dei linfociti B è che può rendere le persone più vulnerabili alle infezioni. Questo è stato il caso di questo studio: il 5% dei pazienti trattati con Ublituximab ha sviluppato un’infezione grave, inclusa la polmonite, contro il 3% dei pazienti trattati con Aubagio. Ci sono molti farmaci approvati per il trattamento della sclerosi multipla ma Krupp ritiene che gli studi in corso stiano dimostrando che i pazienti se la cavano meglio, sul lungo periodo, quando assumono farmaci “ad alta efficacia”, che includono anticorpi anti-CD20.

Purtroppo c’è la questione del costo: gli anticorpi monoclonali CD20 sono costosi. L’attuale prezzo di listino di Ocrevus è di circa 68 mila dollari all’anno, e non tutti possono permetterselo. Le scelte, ammettono sia Krupp che Steinman, “molto spesso” dipendono dalle coperture assicurative dei pazienti.

Riferimenti
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