Da incurabile a curabile, la CAR-T accende la speranza dei malati di mieloma multiplo

Un primo studio clinico dimostra l’efficacia della terapia

Da incurabile a curabile, la CAR-T accende la speranza dei malati di mieloma multiplo
di R.Z.

Un team di scienziati della Janssen, azienda farmaceutica appartenente al gruppo Johnson & Johnson, ha annunciato di aver ottenuto dei risultati inaspettati nella lotta al mieloma multiplo, un tumore del sangue con esordio nel midollo osseo considerato fino ad oggi incurabile. Grazie alla CAR-T, terapia basata sulle cellule del sistema immunitario del paziente che vengono prelevate e ingegnerizzate per “armarle” contro il tumore, i ricercatori sono riusciti a distruggere il male scatenando una risposta terapeutica nel 100 per cento dei casi, con una risposta molto buona o migliore nell'86 per cento dei pazienti e parziale nel restante 14 per cento.

I risultati, presentati nel corso del congresso annuale dell'American Society of Hematology, sono stati ottenuti in un primo studio clinico, sufficiente però a riaccendere la speranza per una moltitudine di malati. Lo studio di fase Ib/II CARTITUDE-1 ha coinvolto 29 pazienti con recidive o resistenti a tutti i farmaci disponibili a oggi. La CAR-T aveva l’obiettivo di colpire la molecola BCMA delle cellule immunitarie di tipo B: 27 pazienti su 29 sono risultati essere liberi da progressione di malattia al monitoraggio a sei mesi.

“Abbiamo ottenuto dei risultati davvero molto promettenti", ha commentato Paolo Corradini, direttore della struttura di ematologia Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Università degli Studi di Milano e presidente della Società Italiana di Endodonzia (SIE). "Sebbene si tratti di una casistica limitata (29 pazienti della fase I) - ha aggiunto - i risultati in termini di risposte globali e risposte complete (69%) sono davvero molto alti e fanno sperare che questo tipo di risposta possa essere duraturo cambiando il trattamento nel mieloma multiplo ricaduto. L'attività di queste cellule CAR-T è stata testata in una popolazione di mielomi molto sfavorevole perché avevano già fallito tutte le opzioni terapeutiche importanti".