Un nuovo farmaco riduce danni dovuti alla sclerosi multipla

Si chiama Ozanimod e ha superato con successo due studi di fase 3. Il medicinale dovrà essere ora approvato dalla FDA

Un nuovo farmaco riduce danni dovuti alla sclerosi multipla
di R.Z.

La Celgene Corporation, società biofarmaceutica americana con sede centrale nel New Jersey e attività in diversi paesi del mondo, ha annunciato di aver concluso due importanti studi di fase 3 - ribattezzati RADIANCE Parte B e SUNBEAM - che hanno permesso di valutare l’efficacia e la sicurezza dell’Ozanimod, medicinale per il trattamento della sclerosi multipla recidivante sviluppato dall’Istituto Scripps Research (TSRI). Nel primo studio l’equipe di ricercatori si è avvalsa di un campione di 1.320 pazienti, residenti in 21 paesi, che per 2 anni hanno assunto la terapia orale nei dosaggi da 1 mg e da 0,5 mg. Nello secondo studio, invece, i pazienti erano 1.346, provenivano da 20 diversi paesi e hanno assunto il medesimo trattamento per almeno un anno.

Riduce danni dovuti alla sclerosi multipla

I risultati ottenuti con il farmaco, potente modulatore del recettore sfingosina-1-fosfato-1 (S1P1) e recettore-5 (S1P5), sono stati raffrontati con quelli già noti del trattamento di prima linea, l’Avonex (interferone beta-1a) (IFN). L’Ozanimod si è dimostrato in grado di ridurre significativamente le lesioni T2 dopo un anno di trattamento con 1 mg (48%, p <0,0001) e 0,5 mg (25%, p = 0,0032) rispetto a IFN. Il medicinale ha inoltre rallentato in maniera importante la perdita del volume del cervello rispetto all’IFN, un segno distintivo della malattia che causa l’atrofia cerebrale, la progressione della malattia e la disfunzione cognitiva.

Attesa per l'approvazione della Fda

“La capacità di Ozanimod di inibire l’atrofia cerebrale - afferma Hugh Rosen, professore di medicina molecolare TSRI e co-sviluppatore dell’Ozanimod - promette ai pazienti una vita lunga e produttiva per chi vive con la ricaduta e la remissione della sclerosi multipla, senza disabilità”. Celgene ha annunciato che prevede di lanciare il composto entro la fine del 2018, a seguito dell’approvazione della Food and Drug Administration (Fda), l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici. I nuovi dati di Celgene fanno di Ozanimod il primo composto che nasce dall’Iniziativa della Biblioteca Molecolare Nazionale del NIH (National Institutes of Health) per completare con successo le sperimentazioni cliniche di fase 3 per la sicurezza e l’efficacia, con i dati per supportare l’approvazione della FDA.

Medicinale efficace anche contro altre patologie

Il medicinale, a detta dei ricercatori, potrebbe esser impiegato anche per il trattamento di forme di malattia infiammatoria intestinale. Attualmente è in corso anche uno studio trifase per colite ulcerosa e Celgene ha pubblicato dei dati promettenti di fase 2 in un processo per la malattia di Crohn: un test di fase 3 dovrebbe iniziare nei primi mesi del 2018. Celgene intende pianificare a breve i potenziali usi per altre condizioni dermatologiche e reumatologiche autoimmuni.

Riferimenti